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RNAi治療は、がん以外の病気にも有効であると考えられ、大手の製薬会社はRNAiの開発プログラムを開始している。Alnylam社もハンチントン病、高コレステロール、黄斑変性症、筋ジストロフィー、HIVの臨床実験を行っている。また、カリフォルニア州のホープ市国立医療センターの分子遺伝学者John Rossi氏を含む専門家たちは、RNAi治療は基本的にシンプルであるため2年以内に実用化されるのではないかと語っている。